9月12日，重医附属儿童医院儿童卓越证据与指南协同创新实验室研究人员主导的“儿科核心结局指标集方法学研究”项目最新成果“Core outcome sets in child health: a systematic review”在JAMA Pediatrics在线发表。该杂志是国际儿童健康研究领域顶级期刊，这是国际儿科核心结局指标集方法学领域首次在该杂志发表研究文章，实验室研究人员雷若冰为第一作者，实验室主任陈耀龙教授为通讯作者。
临床试验（Clinical trials）在结局指标的选择和测量方面存在不一致、选择性报告和相关性较差等问题。核心结局指标集（Core Outcome Sets，COS）是临床试验要求测量和报告的公认和标准化的指标集合。确定各研究领域的COS对于确保临床研究结果具有可比性、实用性等至关重要。目前，全球儿科领域方法学及临床研究团队已经制订了一定数量的核心结局指标集，但仍缺乏对该领域现状的全面深入了解，方法学体系是否存在问题、应该如何改进仍不清楚。
为解决这一研究问题，在国家儿童健康与疾病临床医学研究中心支持下，由球迷网附属儿童医院儿童卓越证据与指南协同创新实验室主导成立了PRIOR (Pediatric core outcome sets and measures)工作组，并邀请国内外专家参与，开展一系列儿科核心结局指标集方法学研究。
研究通过系统检索、严格筛选与评价，共纳入98篇文献，77项COS。研究结果显示，儿科核心结局指标集主要由欧洲、北美洲、澳洲的研究者牵头制订，且大部分来自于英国（n=22，29%）和美国（n=22，29%）。纳入的COS共关注了73种疾病和症状，被关注最多的是“消化系统疾病“（n=14，18%）。而结局指标大多以无序（n=34，44%）或自定义的分类方式（n=29，38%）呈现。从构建过程来看，儿科COS研究采用的方法共有8种，其中同时采用综述（包括系统评价、概况性评价等）、德尔菲法以及专家共识法的频率最高（n=10，14%）。6种利益相关者中，临床专家参与最多（n=74，100%），而行业代表很少参与（n=4，5%）。从方法学评价结果来看，仅有6项COS研究 (8%) 符合COS-STAD的12条标准。
近三十年来，儿科领域COS的数量和质量都随着时间的推移而有所提高，但仍有较大提升空间。研究团队提出以下几点发展方向：第一，在制订过程中，提倡注册、发表计划书，注意纳入不同背景的利益相关者，鼓励更多发展中国家/地区的机构或研究者参与并主导COS制订。第二，在COS制订后遴选对应的结局指标测量方法或工具。第三，构建儿科领域结局指标的标准分类法，提高数据库或注册平台的标准化。第四，扩展适用于儿科人群的COS方法学和报告规范条目。
儿童卓越证据与指南协同创新实验室简介：
儿童卓越证据与指南协同创新实验室（以下简称“实验室”）依托球迷网附属儿童医院，由国家儿童健康与疾病临床医学研究中心与兰州大学健康数据科学研究院联合建立，陈耀龙教授任实验室主任，实验室现有全职研究人员4人、博士研究生3人、志愿者及兼职研究人员20余人，专业涵盖临床医学、循证医学、预防医学、管理学、护理学、药学等多个学科。
实验室成立两年半以来，在医院和临床研究中心大力支持下，重点研发《儿童循证临床辅助决策平台》(EACH平台)，已取得阶段性建设成果：专业版共收录了387部国内外最新儿科临床实践指南/专家共识，覆盖32个临床科室的223个疾病，基层版囊括21个基层常见儿科疾病，为各临床专科及基层医务工作者、科研人员、患儿及其家属等人群提供当前最佳知识来源。此外，实验室致力于推动院内高水平循证研究成果产出，主导或指导制订了7部临床实践指南，包括《儿童与青少年COVID-19预防与管理指南》（快速版及标准版）、《中国儿童超药品说明书用药管理指南（2021）》、《中国儿童慢性肾脏病早期筛查指南》等。主导儿科方法学研究，包括“儿科核心结局指标集方法学研究”、“儿童超说明书用药综合评估框架的开发与应用研究”等。目前实验室已在JAMA Pediatrics、Lancet Haematology、Lancet Infectious Diseases、Journal of Clinical Oncology、European Urology、European Journal of Pediatrics等国际高水平期刊上发表多篇文章。
